ACE-031 

ACE-031 , також званий ACVR2B< /strong> або ActRIIB-IgG1 , являє собою синтетично вироблений білок, який був спочатку розроблений двома біофармацевтичними компаніями, а саме Acceleron і Shire, для його потенційної здатності інгібувати міостатин та інші природні білки. , які обмежують м'язи зростання. Було висунуто припущення, що ACE-031 буде діяти як рецептор-приманка для катаболічних білків, зокрема, міостатину, і зв'язуватися з ними, щоб утримати їх від м'язових волокон.  щоб визначити, чи є АПФ-031 ефективним методом лікування дітей з м'язовою дистрофією Дюшенна (МДД).

Що таке міостатин? GDF-8 (фактор диференціювання росту-8), являє собою білок, що природно виробляється у ссавців, який діє на м'язові клітини як інгібітор міогенезу (диференціювання та зростання м'язових клітин). Се-Джин Лі та Олександра Макферрон, які зробили штам мутантних мишей, у яких відсутній ген. Ці вчені створили штам мишей, у якого не було гена, і м'яз був приблизно вдвічі більше м'язів, ніж нормальні миші. >