ACE-031  

ACE-031 , также называемый ACVR2B или ActRIIB-IgG1 , представляет собой синтетически выработанный белок, который был первоначально разработан двумя биофармацевтическими компаниями, а именно Acceleron и Shire, для его потенциальной способности ингибировать миостатин и другие природные белки. , ограничивающие мышцы роста. Предполагалось, что ACE-031 будет действовать как рецептор-приманка для катаболических белков, в частности, миостатина, и связываться с ними, чтобы удержать их от мышечных волокон. чтобы определить, является ли АПФ-031 эффективным методом лечения детей с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).

Что такое миостатин? GDF-8 (фактор дифференцировки роста-8) представляет собой белок, который естественно вырабатывается у млекопитающих, который действует на мышечные клетки как ингибитор миогенеза (дифференцирование и рост мышечных клеток). Се-Джин Ли и Александр Макферрон, которые сделали штамм мутантных мышей, у которых отсутствует ген. Эти ученые создали штамм мышей, у которого не было гена, и мышца была примерно вдвое больше мышц, чем нормальные мыши. >